Oltre al macugen, altri farmaci anti-angiogenetici sono allo studio per inibire la neovascolarizzazione coroideale che è la causa principale della degenerazione maculare legata all’età e la miopia patologica. Tra questi altre molecole quali il Lucentis e Retaane sono in corso di sperimentazione sull’uomo e i risultati preliminari sembrano confortanti.
Il bersaglio principale per cercare di inibire la crescita dei neovasi è una particolare proteina denominata VEGF (vascular endothelial growth factor – fattore di crescita dell’endotelio vascolare). La produzione del VEGF è necessaria affinchè si possa sviluppare la neovascolarizzazione coroideale, per cui interrompere la produzione di VEGF ridurrebbe automaticamente la formazione della neovascolarizzazione.
Altra novità allo studio per cercare di inibire la formazione della neovascolarizzazione coroideale agendo sul VEGF è il cosiddetto silenziamento post trascrizionale dell’RNA.

Ma cosa è l’RNA?
In modo estremamente semplicistico e riduttivo potremmo dire che il DNA fa l’RNA e l’RNA fa le proteine (lo disse a suo tempo Mr. Crick scopritore insieme a Watson del DNA!). In sostanza si fabbrica in laboratorio un piccolo frammeto di RNA (denominato siRNA – small interference RNA) che una volta iniettato nella cellula si lega al frammento di RNA omologo che serve per fare il VEGF e lo inattiva. E’ in corso una sperimentazione di fase 1 (per valutare la tolleranza, le dosi e le complicanze) nell’uomo ed è sta ascelta proprio la degenerazione maculare legata all’età come prima malattia da valutare con questo nuovo approccio.